患有遗传性疾病的男孩几乎已经更换了他的所有皮肤

 作者:蒯肺     |      日期:2019-02-05 07:11:02
波鸿鲁尔大学/摩德纳大学和雷焦艾米利亚克莱尔威尔森一个男孩的生命已经通过基因疗法得以拯救治疗取代了大部分9岁的皮肤,纠正了导致严重皮肤起泡状况的突变大疱性表皮松解症是一种罕见的疾病,其中最轻微的触摸 - 例如均匀敷料 - 可引起水疱和溃疡那些患有严重疾病的人会长期忍受痛苦,并且往往会因感染或皮肤癌而死亡这种疾病是由几种基因突变中的任何一种引起的,这些基因突变导致皮肤的外层,即表皮,从下面的层中抬起,有时是大片现在,摩德纳大学的Michele De Luca和意大利的雷焦艾米利亚已经使用基因疗法来帮助一个接近死亡的男孩当时7岁的叙利亚人于2015年被德国一家医院收治,患有广泛的皮肤感染不久之后,他的大部分皮肤都消失了 “预后很差,”德卢卡说 “如果没有你的表皮,你根本无法生存”他和他的团队拍摄了一块4厘米见方的剩余皮肤,并在盘子里对细胞进行了基因改造,纠正了突变然后他们将细胞培养成皮肤片,这些皮肤被嫁接到男孩的身体上,覆盖了他的80%左右(Nature,DOI:10.1038 / nature24487) De Luca说,治疗两年后,这个男孩现在过着正常的生活 “我相信再生的表皮会持​​续很长一段时间,可能永远存在”Frank Jacobsen /荷兰格罗宁根大学医学中心的Ruhr-UniversitätBochumMarcel Jonkman表示,对这种基因治疗最大的恐惧是它可能在未来引发癌症尽管如此,Jonkman已经将他受影响最严重的病人转介到De Luca的治疗团队 “这是部分治愈这种可怕疾病的第一个希望,”他说这篇文章出现在标题“基因疗法治疗致命的皮肤状况”的印刷品中更多关于这些主题: